In Nederland krijgen jaarlijks circa 15.000 vrouwen borstkanker. Na een operatie, soms aangevuld met bestraling, krijgen veel patiënten nog chemo en hormoontherapie. Trastuzumab is een middel tegen HER2-positieve borstkanker, een vorm die bijna één op de vijf patiënten met borstkanker treft. Het remt de tumorgroei doordat het groeisignaal niet meer de celkern bereikt. In klinische studies bleek het middel effectief. Maar bij wie en hoe wordt het ingezet in de dagelijkse behandelpraktijk? En is het in die setting ook doelmatig? Dergelijke vragen zijn niet in studies met strikt geselecteerde patiënten te beantwoorden. Vivianne Tjan-Heijnen, tevens hoogleraar Medische oncologie, deed daarom een observatiestudie in de regio Zuidoost Nederland. Hoe pakt de behandeling uit in het echt?
In de observatieperiode bleken 476 (van de 2.687) patiënten met een vroeg-stadium borstkanker een HER2-positieve tumor te hebben. De helft hiervan had geen indicatie voor trastuzumab, bijvoorbeeld vanwege bepaalde tumorkenmerken of bijkomende ziekten. Tjan-Heijnen: ‘De implementatie van trastuzumab bij de juiste doelgroep verliep behoorlijk netjes. Hierdoor was de effectiviteit in de dagelijkse praktijk ook net zo goed als in de klinische studies.’ Daarbij komt dat de kosteneffectiviteit bijzonder goed uitpakte (zie kader). De behandeling met adjuvant trastuzumab is dan ook te beschouwen als zeer doelmatige zorg, concluderen de onderzoekers.
‘Zeker bij dure middelen moet de implementatie intensief begeleid worden door een deskundige. Lees: een medisch professional.’
Waar de (kosten)effectiviteit van trastuzumab duidelijk was, bleek dat niet het geval bij een vergelijkbare studie van Tjan-Heijnen naar bevacizumab. Dit middel, dat bloedvatvorming bij kanker remt, kan worden toegevoegd aan chemotherapie bij uitgezaaide borstkanker. De combinatietherapie remde weliswaar de progressie van de ziekte, maar veel minder dan de eerdere klinische studies lieten zien. Het gebruik van bevacizumab bleek daardoor niet kosteneffectief. Tjan-Heijnen: ‘De potentiële effectiviteit werd in de praktijk niet gehaald. Op grond van onze analyse blijkt dat het gebruik van bevacizumab in de dagelijkse praktijk in geen enkele subgroep kosteneffectief was in de Nederlandse situatie.’
Beide studies zijn een voorbeeld van zogeheten real world data-onderzoek. Onderzoekers gebruiken geanonimiseerde gegevens van patiënten om te onderzoeken bij welk specifiek soort patiënten bepaalde behandelingen effect hebben en hoe groot dat effect dan is. Dat levert volgens Tjan-Heijnen relevante kennis op voor behandelprotocollen. Wat zijn verder nog belangrijke lessen uit de studies? ‘Zeker bij dure middelen moet de implementatie intensief begeleid worden door een deskundige. Lees: een medisch professional. Speel kort op de bal en bekijk in het implementatieproces goed of de patiënten voor wie het middel bedoeld is het ook daadwerkelijk krijgen.’
Behandeling met één jaar adjuvant trastuzumab kostte ruim 33.000 euro. De behandeling bleek bijzonder effectief in het voorkómen van uitzaaiingen. Gezien de hoge behandelkosten van uitgezaaide borstkanker, bleek er netto slechts 4.340 euro extra geïnvesteerd te moeten worden om één levensjaar in goede gezondheid te winnen. Uit de gezondheidseconomische analyse in de evaluatie van het GGG-programma door SiRM blijkt dat tien jaar GGG minimaal 9.800 levensjaren in goede gezondheid heeft opgeleverd. Het trastuzumab-project droeg hier substantieel aan bij.