IMPLEMENTATIE

Kinderen met Phelan-McDermid-syndroom krijgen insuline-neusspray op proef

Vraagstuk
Bij kinderen met het zeldzame Phelan-McDermid-syndroom (PMS) ontbreekt een stukje van chromosoom 22. Hierdoor hebben ze een verstandelijke beperking en gedragsproblemen. Eerder onderzoek van het Universitair Medisch Centrum Groningen onder 25 kinderen met PMS toonde aan dat neusspray met insuline sommigen van hen socialer maakt. Het vermoeden is dat dit hormoon een tekort aan signaaloverdracht tussen de zenuwen kan compenseren. Hoewel de neusspray niet bij iedereen lijkt te werken, vinden de onderzoekers dat PMS-kinderen en hun ouders het recht hebben op een proefbehandeling.

Onderzoek
In dit project stond de implementatie van de neusspray met insuline voor de behandeling van kinderen met PMS centraal. De kinderen waren hun eigen controlegroep. Ze kregen in drie periodes van elk een half jaar ofwel het medicijn, ofwel een placebo. Elk kind kreeg dus op een gegeven moment sowieso het medicijn.

Resultaten
Een multidisciplinair team van professionals en ouders heeft een praktische richtlijn geschreven voor PMS. Deze bestond nog niet. Daarin staan de problemen die zich bij dit syndroom tijdens de verschillende levensfases kunnen voordoen en informatie over diagnostiek en therapie. Ook een proefbehandeling met de insuline-neusspray staat nadrukkelijk vermeld.

 

project op website →

Uitvoerende: Prof. dr. C.M.A. van Ravenswaaij, UMCG| ZonMw-project: 1132020091
Implementatie van insuline neusspray in de behandeling van kinderen met Phelan-McDermid syndroom

Video
Contact

Verstuur